近日，北京中因科技有限公司（以下简称中因科技）宣布其基因治疗药物ZVS101e注射液IND申请获得国家药品监督管理局审评中心（CDE）受理。

ZVS101e注射液适应症为结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy，BCD）。BCD是一类严重致盲性眼病，全球发病率为1/67000。其由CYP4V2基因突变导致，呈常染色体隐性遗传，是工作年龄人群不可逆眼盲的重要病因之一，在亚洲人群特别是中国和日本相对多见，发病率约为1/24000。绝大多数BCD患者于20-30岁发病，双眼受累，早期可能无症状，随着疾病进展逐渐出现中心视力下降和色觉障碍等，患者通常在40-50岁左右由于严重的视力下降和视野缩小成为法定盲人。BCD自发现至今80余年无药医治。

ZVS101e注射液由中因科技与北医三院合作研发，于2021年3月完成知识产权转化，具有独立自主知识产权。此次获批的ZVS101e注射液已于2021年8月获得美国FDA孤儿药资格授权，并完成全球首个探索性临床试验，表现出优异的疗效和安全性。ZVS101e注射液的IND受理，是基因治疗药物研发的重要里程碑，距离为BCD患者带来光明更近了一步。

中因科技是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供诊疗全程“一站式”服务。 公司基因治疗平台基于基因替代和基因编辑治疗两个方向建立了从靶标筛选、基础研究、动物实验、干细胞验证到AAV病毒生产完整的药物开发体系，在国内率先进行了眼科基因治疗药物研发，探索性临床试验表现出了优异的疗效和安全性。公司基因诊断平台聚焦眼科遗传病精准诊断、生育预防和大众视力健康，拥有第三方医学检验机构资质，可为遗传性眼病患者提供快速、准确、可靠、专业的基因检测与遗传咨询服务。

北京中因科技有限公司为首发展下属基金首科开阳投资企业，在首科开阳投资后，集团联合北京市科技金融促进会、北京创业孵育协会为投后项目举办专场路演等活动，多次为中因科技提供资本对接机会和渠道。