7月18日，北京中因科技有限公司（以下简称“中因科技”）自主研发的ZVS101e注射液获美国食品药品管理局(FDA)再生医学先进疗法（RMAT）资格认定，用于治疗由CYP4V2基因突变所致的结晶样视网膜变性（BCD）。此次获得RMAT资格进一步证实了ZVS101e注射液具有治疗和延缓BCD疾病的巨大潜力。

再生医学先进疗法（RMAT）资格认定程序是FDA为治疗严重疾病药物制定的一种研发和审评的快速通道，旨在加快用于治疗严重疾病药物的研发和审评，从而尽早满足患者的治疗需求。

ZVS101e（rAAV8-hCYP4V2）研发理念由中因科技首席科学家、创始人杨丽萍研究员最早提出，经历十余年艰辛探索，在2021年首次开展研究者发起的临床试验，是国际范围内针对BCD疾病的第一个基因治疗临床试验（NCT04722107），同年获得美国FDA的孤儿药资格授权。2022年ZVS101e注射液获得中美IND批件，2023年2月完成Ⅰ/Ⅱ期临床试验首例受试者入组，是世界范围内针对BCD开展的首个注册性临床试验。目前该药物已完成ⅠI/Ⅱ期临床试验，即将进入Ⅲ期临床试验阶段，有望为目前无药可治的BCD疾病带来突破性的治疗前景，从而为患者提供新的、潜在的治疗选择。

中因科技是眼科基因治疗引领者，专业从事遗传眼病基因诊断和基因治疗药物开发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供精准诊断和治疗“一站式”服务。中因科技基于诊断平台建立遗传眼病数据库及大队列，总结出中国患者的突变频谱，为药物研发提供治疗靶点；在此基础上开发具有独立自主知识产权的药物，包括基因替代治疗和基因编辑治疗，力争实现“从零到一”的突破。目前已建立靶标筛选、基础研究、动物实验验证、干细胞验证、AAV病毒研发和生产、临床试验运营和药物注册申报等完整的药物开发体系。

中因科技为首发展下属基金首科开阳投资企业，在首科开阳投资后，集团联合北京市科技金融促进会、北京创业孵育协会为投后项目举办专场路演等活动，多次为中因科技提供资本对接机会和渠道。

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